Unijny pakiet farmaceutyczny – czy da się pogodzić dostępność leków z ich innowacyjnością? | Co do zasady

Prace nad unijnym pakietem farmaceutycznym dopiero nabierają tempa, a już widać, jak mocne kontrowersje budzi ten projekt. Główna oś sporu dotyczy ochrony danych rejestracyjnych leków. Ochrona ta rekompensuje ogromne nakłady finansowe na opracowanie nowych leków, ale z drugiej strony opóźnia rejestrację ich tańszych odpowiedników. Reforma ma zmienić czas trwania tej ochrony i uzależnić ją od spełnienia dodatkowych warunków.

Ochrona regulacyjna leków – nowe podejście

Aby zapewnić pacjentom dostęp do leków – zarówno innowacyjnych, jak i generycznych –trzeba udoskonalić znany od wielu lat mechanizm ochrony danych regulacyjnych, na którą składa się ochrona danych rejestracyjnych oraz ochrona rynkowa.

Przypomnijmy: ochrona danych rejestracyjnych (regulatory data protection), nazywana też wyłącznością danych (data exclusivity), to okres, w którym wnioskujący o dopuszczenie leku do obrotu nie może wykorzystywać wyników badań klinicznych cudzego produktu oryginalnego do uzyskania rejestracji własnego produktu generycznego w procedurze uproszczonej (tj. na podstawie odniesienia do chronionych badań produktu referencyjnego). Okres ten aktualnie wynosi 8 lat od dnia wydania pierwszego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu referencyjnego produktu leczniczego w którymkolwiek z państw Europejskiego Obszaru Gospodarczego. Wyłączność danych jest uzupełniana ochroną rynkową (market protection), która trwa dwa lata i polega na tym, że odpowiednik leku oryginalnego nie może być jeszcze wprowadzany do obrotu, lecz może być przedmiotem procedur rejestracyjnych zmierzających do wprowadzenia produktu na rynek tuż po wygaśnięciu okresu ochrony rynkowej.

Obecnie obowiązująca zasada „8+2+1” ma być zastąpiona zasadą „6+x+2”, gdzie sześć to nowy standardowy okres ochrony danych rejestracyjnych, dwa to okres ochrony rynkowej, a x to ewentualne przedłużenie ochrony danych rejestracyjnych, o ile spełnione zostaną określone warunki.

Dotychczasowy system „8+2+1” był stosunkowo prosty. Mimo to w praktyce nieuniknione były wątpliwości, w szczególności co do daty rozpoczęcia ośmioletniego okresu wyłączności danych, czyli daty wydania pierwszego pozwolenia lekowego w EOG, od którego liczymy ten okres.

Projektowane zasady obliczania okresów wyłączności są o wiele bardziej skomplikowane. Komisja proponuje system modulowania zachęt w zależności od rodzaju leków i skali ich dostępności. Ma to służyć stymulowaniu i ochronie innowacji lekowych.

Skrócenie czy przedłużenie okresów ochronnych?

O to właśnie toczy się spór pomiędzy przedstawicielami firm innowacyjnych i generycznych. Pacjenci potrzebują dostępu do tańszych odpowiedników leków innowacyjnych, ale ich potrzeby nie zostaną zaspokojone bez innowacyjnych terapii. Potrzebny jest więc balans pomiędzy skuteczną ochroną regulacyjną innowatorów a prawem do wejścia na rynek producentów leków generycznych. Jest to też niezwykle istotne dla przedsiębiorców działających w Polsce. Mimo że nasz przemysł farmaceutyczny w dużym stopniu opiera się o produkcję generyków, to jednak coraz częściej środki finansowe uzyskiwane z tego obszaru działalności są inwestowane właśnie w badania nad nowymi lekami.

Projekt pakietu farmaceutycznego aktualnie przewiduje skrócenie ogólnego okresu ochrony danych rejestracyjnych z ośmiu do sześciu lat, przy czym okres ten mógłby być wydłużony w następujących sytuacjach:

• dodatkowo 2 lata – za spełnienie kryterium wprowadzania do obrotu i zaspokajania rynków,
• dodatkowo 6 miesięcy – za spełnienie kryterium odpowiadania na niezaspokojone potrzeby medyczne (unmet medical needs),
• dodatkowo 6 miesięcy – za spełnienie kryterium nowej substancji czynnej,
• dodatkowo 1 rok – za spełnienie kryterium nowego wskazania (z tego wydłużenia można skorzystać tylko jeden raz),
• dodatkowo 1 rok – za wykorzystanie vouchera (data exclusivity voucher) uzyskiwanego za opracowanie tzw. nowego antybiotyku („priorytetowego leku przeciwdrobnoustrojowego”).

W ramach pakietu farmaceutycznego ogólny okres ochrony danych rejestracyjnych może zatem trwać od 6 do 10 lat (do 11 lat przy skorzystaniu z vouchera). Do tego dochodzi, tak jak obecnie, 2-letni okres ochrony rynkowej, w którym odpowiednik leku innowacyjnego może podlegać procedurze rejestracji, ale nie może być wprowadzony do obrotu.

Przewidziane w pakiecie wyjątki umożliwiające przedłużenie nowego 6-letniego okresu ochrony są obwarowane jednak wieloma warunkami, a spełnienie ich łącznie przez jeden lek wydaje się raczej teoretyczną możliwością. Jeśli warunki te nie zostaną w toku dalszych prac legislacyjnych wyjaśnione lub zmodyfikowane, mogą stać się „wąskimi gardłami” trudnymi do przejścia w praktyce – i powodującymi niepewność co do rzeczywistego trwania okresu wyłączności danych w konkretnym przypadku. Niepewność taka jest niekorzystna dla wszystkich uczestników rynku, w tym pacjentów.

Kryterium zaspokajania rynków w UE i tajemniczy voucher

Komisja dąży do stworzenia wspólnego rynku zdrowia w UE i tym samym chce premiować udostępnianie przez firmy leków we wszystkich krajach UE. Jednak przepisy, które regulują mechanizm odpowiadający tej intencji i dają dwa dodatkowe lata ochrony, nie są jasne. Różnie można interpretować przesłankę, że lek został wprowadzony do obrotu i jest w sposób ciągły dostarczany w ilościach i prezentacjach zaspokajających potrzeby pacjentów na tych rynkach, na których jest zarejestrowany w okresie dwóch lat (trzech w przypadku SME) od rejestracji. Co więcej, spełnienie tej przesłanki w znacznej części jest niezależne od firmy farmaceutycznej, bo decydującą rolę będą odgrywać organy nadzoru w poszczególnych krajach członkowskich. Skala niepewności co do tego, jaki okres ochrony ma zastosowanie dla danego leku, może być ogromna. Może też generować liczne spory w przyszłości.

Podobnie rzecz się ma z innymi przesłankami wydłużenia ogólnego okresu ochrony, w tym za pomocą tzw. przenoszalnych voucherów. Z vouchera będzie mogła skorzystać firma, która opracuje tzw. nowy antybiotyk (lek o nowym mechanizmie działania, zawierający dotychczas niezarejestrowaną substancję czynną przełamującą w znaczącym stopniu lekooporność i skuteczną przeciw poważnej infekcji). Przenoszalność voucherów oznacza, że firma, która uzyska voucher za swój lek, nie będzie musiała skorzystać z przywileju dłuższej ochrony danych rejestracyjnych w stosunku do tego leku, za który go uzyskała, lecz będzie go mogła przekazać innemu swojemu lekowi lub nawet przenieść go na inną firmę.

To nowe podejście do ochrony regulacyjnej leków. Świadczy ono o definitywnym odejściu od zapatrywania, że jest to mechanizm czysto administracyjno-prawny, który leży w gestii organów nadzoru, a firmy – mające co najwyżej status strony – mają niewielki wpływ na stosowanie tego mechanizmu w praktyce. Ochrona regulacyjna jest prawem, a co więcej w przypadku vouchera stałaby się prawem podlegającemu obrotowi prawnemu, który firma może spieniężyć.

Co dalej z pakietem farmaceutycznym?

Trzeba pamiętać, że projekt farmaceutyczny to nie tylko wyłączność danych. Jest ona istotnym elementem planowanej reformy, ale bynajmniej nie jedynym. Mniej kontrowersyjne zmiany to w szczególności przyspieszenie procedur rejestracji leków, wprowadzenie e-ulotki czy też zmiany wynikające z dbałości o środowisko naturalne.

Szanując szerokie podejście do planowanej reformy, nie należy tracić z pola widzenia pytania, czy poszukiwanie nowego kompromisu w zakresie wyłączności danych to jedyny i wystarczający mechanizm pobudzania (i zatrzymywania) innowacji w UE, w szczególności biorąc pod uwagę pogłębiającą się przepaść pomiędzy USA a Europą oraz dużą aktywnością Chin na tym polu.

Przyjęcie i wdrożenie tak dużej reformy jak pakiet farmaceutyczny wiąże się z długotrwałą procedurą na szczeblu UE oraz krajowym. Poszczególne rozwiązania mogą ulegać zmianom (do początku listopada 2023 r. spodziewane są stanowiska rządów poszczególnych państw UE oraz interesariuszy), a obrady w Parlamencie Europejskim zaplanowane są na kwiecień 2024). Czas pokaże, czy zaproponowane przez Unię Europejską rozwiązania mają szansę odpowiedzieć na potrzeby sektora farmaceutycznego, a przede wszystkim pacjentów w UE.

Artykuł ukazał się pierwotnie na portalu rynekzdrowia.pl. Zapowiadał debatę „Unijny Pakiet farmaceutyczny – czy da się pogodzić innowacyjność i dostępność leków?” zorganizowaną przez Związek Firm Bioechnologiczny BioForum pod patronatem merytorycznym kancelarii Wardyński i Wspólnicy.

Zachęcamy również do pobrania raportu „Pakiet farmaceutyczny, czyli największa od 20 lat reforma unijnego prawa farmaceutycznego”.

Joanna Krakowiak, radca prawny, praktyka life sciences i ochrony zdrowia kancelarii Wardyński i Wspólnicy