Doradztwo naukowe w badaniach klinicznych
Kończą się prace parlamentarne nad projektem ustawy o badaniach klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Zgodnie z projektem podmioty zaangażowane w badania kliniczne i wprowadzanie nowych leków będą mogły korzystać z doradztwa naukowego Prezesa URPL. Pozwoli to na lepsze przygotowanie testów i badań, a więc też na szybszą rejestrację dobrych i bezpiecznych leków.
Projektowana ustawa ma zapewnić należyte stosowanie rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) nr 536/2014 w sprawie badań klinicznych produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Do pierwotnego projektu ustawy opublikowanego w kwietniu 2021 wprowadzono szereg zmian i uzupełnień. Jednym z nowych, uprzednio nieprzewidzianych rozwiązań jest możliwość korzystania przez zainteresowane podmioty zaangażowane w badania kliniczne i wprowadzanie nowych leków z doradztwa naukowego świadczonego przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych (URPL).
Wprowadzenie tego rozwiązania już od paru lat postulowały organizacje branżowe, gdyż dobrze funkcjonuje ono we wszystkich pozostałych krajach Unii. Warto dodać, że poza Europą takich porad naukowych udziela też amerykańska Food and Drug Administration, a także regulator japoński.
Porady naukowe udzielane przez EMA
Możliwość udzielania porad naukowych (scientific advice) przez Europejską Agencję Leków (EMA) w procesie badań nad nowymi cząsteczkami i lekami wprowadziło rozporządzenie (UE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady ustanawiające unijne procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi. Zakres doradztwa jest ściśle określony i obejmuje porady dotyczące różnorodnych testów i prób służących wykazaniu jakości, bezpieczeństwa i skuteczności badanego produktu leczniczego. Obecnie EMA świadczy też tzw. „pomoc w przygotowaniu protokołu” (protocol assistance) w badaniach nad lekami sierocymi.
Zgodnie z wypracowaną w EMA procedurą doradztwa naukowego podmiot zainteresowany poradą naukową musi złożyć wniosek zawierający:
- podstawowe informacje o pracach rozwojowych nad danym lekiem,
- pytania, na które chce otrzymać odpowiedź,
- własne, uzasadnione stanowisko w kwestiach, które są poruszone w pytaniach.
Odpowiedzi na pytania przygotowuje zespół ekspertów EMA, ewentualnie przy pomocy ekspertów zewnętrznych, niekiedy też przy udziale pacjentów.
Uzyskane porady pozwalają badaczom obrać prawidłowy kierunek badań nad lekiem. W żaden sposób jednak nie oceniają one stosunku korzyści do ryzyka związanego ze stosowaniem tworzonego leku ani dotychczasowych wyników badań. Zasięgnięcie porady w EMA w kwestiach związanych z jakością, aspektami nieklinicznymi i klinicznymi w badaniach nad nowym lekiem nie ma wpływu na późniejszą ocenę leku w procesie dopuszczenia do obrotu, ale może przyspieszyć proces badawczy i doprowadzić do szybszej rejestracji bezpiecznego, skutecznego i dobrego jakościowo nowego leku.
Jak wynika z analiz EMA, liczba negatywnych decyzji w procedurze dopuszczenia leku do obrotu jest zauważalnie niższa w tych postępowaniach, w których twórcy zasięgali porady naukowej EMA, niż w tych, w których nie korzystali z takiej możliwości.
Projekt uregulowania doradztwa naukowego w ustawie o URPL
Nowa instytucja doradztwa naukowego jest uregulowana w projekcie nowego artykułu 4a, który ma zostać wprowadzony do ustawy o URPL przez procedowaną ustawę. Regulacja jest wzorowana na rozwiązaniach unijnych.
Artykuł 4a w ustępie pierwszym ściśle określa, w jakich sprawach i w jakich sytuacjach zainteresowany podmiot może wnioskować o poradę naukową:
Art. 4a. 1. Do zadań Prezesa Urzędu należy również udzielanie porady naukowej w zakresie prowadzenia testów i badań niezbędnych do wykazania jakości, bezpieczeństwa lub skuteczności produktów leczniczych stosowanych u ludzi dotyczącej aspektów jakościowych, klinicznych, nieklinicznych, nadzoru nad bezpieczeństwem stosowania produktu leczniczego lub zagadnień metodologicznych w zakresie prowadzonych lub planowanych badań, zwanej dalej „poradą naukową”.
Ustęp drugi art. 4a precyzuje, kiedy Prezes URPL odmawia udzielenia porady naukowej. Ma to miejsce wtedy, gdy odpowiedź na postawione pytania można znaleźć w powszechnie stosowanych przepisach prawa lub wytycznych wydanych przez europejskie lub światowe organizacje lub też z uwagi na określone sytuacje faktyczne, w których mogłoby dojść do konfliktu interesów.
Porada naukowa ma być udzielona na piśmie w terminie 90 dni od złożenia kompletnego wniosku, zgodnie z wymogami ustanowionymi w omawianym przepisie, na formularzu załączonym do planowanego rozporządzenia Ministra Zdrowia uszczegóławiającego wymogi formalne.
Za udzielenie porady naukowej należy wnieść opłatę w wysokości 13 200 zł za każdy z przewidzianych zakresów porady naukowej. Mogą to być wyłącznie zagadnienia dotyczące:
- jakości produktu leczniczego, lub
- badań nieklinicznych, lub
- badań klinicznych, lub
- nadzoru nad bezpieczeństwem stosowania produktu leczniczego.
Jeżeli porada naukowa ma odnosić się do dwóch lub większej ilości zagadnień, opłata jest odpowiednio wyższa i może wynieść maksymalnie 52 800 zł.
Szansa dla innowatorów i mniejszych ośrodków
Z doradztwa naukowego mogą korzystać podmioty prowadzące badania nad cząsteczkami i lekami, ale – jak to wynika z doświadczenia EMA – szczególnie pomocne może ono być dla tych, które opracowują leki innowacyjne, a wydane wytyczne, poradniki czy monografie farmakopealne nie zawierają poszukiwanych informacji. Porada naukowa może też istotnie pomóc badaczom, którzy w swoich badaniach wychodzą poza naukowe wytyczne.
Doradztwo naukowe może też być przydatne dla badaczy wywodzących się ze świata akademickiego oraz małych i średnich przedsiębiorstw, którzy mają ograniczoną wiedzę o obowiązujących regulacjach. Wydaje się, że w polskich realiach instytucja doradztwa naukowego może być najszerzej wykorzystywana zwłaszcza przez tę ostatnią kategorię podmiotów, choć przecież innowatorów też nie brakuje.
Polski ustawodawca wiąże duże nadzieje z wprowadzeniem doradztwa naukowego w badaniach klinicznych. Wskazuje m.in., że dobrze przygotowana dokumentacja, zawierająca wyniki prawidłowo zaplanowanych i przeprowadzonych testów i badań (do czego ma się przyczyniać otrzymana porada naukowa), pozwala skrócić okres oceny nowego leku, a w konsekwencji przyśpieszyć rejestrację dobrego i bezpiecznego leku. Może to zaktywizować polskich twórców leków i przyciągać więcej podmiotów z innych krajów zainteresowanych rejestracją produktów leczniczych w Polsce.
dr Ewa Butkiewicz, praktyka life sciences i ochrony zdrowia kancelarii Wardyński i Wspólnicy
